Αισιόδοξα τα νέα για τους ασθενείς με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση – Υπάρχει θεραπεία που υπόσχεται πολλά

Η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS),  γνωστή και ως νόσος του κινητικού νευρώνα, είναι μια εκφυλιστική νευρολογική κατάσταση. Τα συμπτώματα που εμφανίζει, είναι σπαστικότητα και αδυναμία στους μύες.

Ο λόγος που η νόσος είναι αρκετά σοβαρή, είναι επειδή οι ασθενείς μπορούν να μείνουν παράλυτοι και να έχουν ανάγκη από αναπνευστική υποστήριξη για να παραμείνουν στη ζωή.

Τα κύρια συμπτώματα είναι τα εξής:

-δυσκολία στο περπάτημα

-αδυναμία στα πόδια

-αδυναμία στα χέρια

– συσπάσεις και κράμπες στους μύες, ειδικά στα χέρια, τους ώμους και τη γλώσσα

-δυσκολία να κρατηθεί ο κορμός και το κεφάλι σε όρθια θέση ή να διατηρηθεί γενικά μία ορθή στάση του σώματος

– δυσκολία στην ομιλία

– δυσκολία στην κατάποση

– απότομα γέλια ή κλάματα

Η εμφάνιση τους ξεκινά ως συνήθως στα χέρια και πόδια και μετά εξαπλώνεται στα υπόλοιπα μέρη του σώματος.

Τα νέα όμως για τους ασθενείς, σήμερα είναι πολύ πιο αισιόδοξα.

Σύντομα θα υπάρχουν πιθανότητες να υπάρξει μια άλλη θεραπευτική επιλογή για την ασθένεια καθώς η «Amylyx Pharmaceuticals» ολοκληρώνει με επιτυχία τη «φάση 2» των ανθρώπινων δοκιμών και μετακινείται στη «φάση 3», ενός νέου πειραματικού φαρμάκου.

Η καινούρια θεραπεία, που ονομάζεται AMX0035, είναι μια πολυ-σύνθεση δύο ξεχωριστών φαρμάκων: φαινυλοβουτυρικού νατρίου και ταυρουρσοδιόλης που ελπίζει να επιβραδύνει, αν όχι να σταματήσει εντελώς, τον νευροεκφυλισμό που σχετίζεται με τη δυσλειτουργία του κινητικού νευρώνα.

Η δεύτερη φάση των δοκιμών περιελάμβανε δοκιμές σε ανθρώπους με 137 άτομα και διαπίστωσε ότι η θεραπεία 24 εβδομάδων οδήγησε σε «κλινικά σημαντικά και στατιστικά σημαντικά» οφέλη. Μετά τη  δοκιμαστική περίοδο, δόθηκε η ευκαιρία στους συμμετέχοντες να συνεχίσουν το φάρμακο. Όπως ήταν αναμενόμενο, η πλειοψηφία δέχτηκε να συνεχίσει.

Το φάρμακο συσχετίστηκε με 44% χαμηλότερο κίνδυνο θανάτου και η ομάδα που υποβλήθηκε σε θεραπεία έζησε κατά μέσο όρο, έξι μήνες περισσότερο από την ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Η φάση 3 της δοκιμής αναμένεται να ξεκινήσει σύντομα, αλλά δεδομένης της επιτυχίας της φάσης 2, η «ALS Association», συνδιοργανωτής του πειράματος, παροτρύνει το FDA (Οργανισμός Ελέγχου Φαρμάκων και Τροφίμων των ΗΠΑ), να κάνει διαθέσιμο προς το κοινό το φάρμακο πριν από την ολοκλήρωση της φάσης 3.

ΗAmylyx Pharmaceuticals αναφέρει ότι σκοπεύει να συνεχίσει τις συνομιλίες με το FDA για να επιδιώξει την έγκαιρη και ασφαλή απελευθέρωση του φαρμάκου σε άτομα που το χρειάζονται άμεσα.

 

Διαβάστε επίσης:

Η επιστήμη βρίσκεται ένα βήμα πιο κοντά στη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας

Γιατροί επιχειρούν πειραματική θεραπεία σε ασθενείς με καρκίνο στην κοιλιά

Φάρμακο για τον καρκίνο φαίνεται ότι σταματά την ανάπτυξη όγκων